O nowej liście leków refundowanych, która obowiązuje od Nowego Roku, mówił na konferencji prasowej w środę wiceminister zdrowia Marcin Czech. – Ta lista refundacyjna rozszerza opcje terapeutyczne dla pacjentów, m.in. tych z chorobą ultrarzadką – podkreślił.
Chodzi o uznawany za jeden z najdroższych leków świata preparat eculizumab, wykorzystywany w leczeniu atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego i nocnej napadowej hemoglobinurii.
Według szacunków, jakie znalazły się we wniosku refundacyjnym, w Polsce choruje na te choroby ok. 25 dzieci i 10-15 dorosłych.
Według ekspertów, roczna terapia jednego pacjenta, która powinna być prowadzona przez całe życie, może kosztować nawet 2 mln zł.
Zdaniem prezesa Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich Mirosława Zielińskiego, wpisanie tego leku na listę „to bezwzględnie dobry kierunek”, ale nawet to – według niego – nie zmieni tego, że Polska pod względem refundacji leków na choroby rzadkie w dalszym ciągu pozostaje w ogonie państw Unii Europejskiej. Jak dodał, to efekt wieloletnich zaniedbań.
– Do tych leków – ze względu na niższą wartość badań klinicznych, jak również wysoką cenę, nasze władze podchodziły jak do jeża. To pomalutku idzie w dobrym kierunku na skutek wieloletnich nacisków. Fakt, że Polska pozostaje do dzisiaj, nawet po refundacji Solirisu na ostatnim miejscu w Unii Europejskiej jeżeli chodzi o poziom refundacji leków sierocych, jest niezmienny – ocenił Zieliński.
Jak dodał, eculizumab [Soliris jest jego nazwą handlową – PAP] jest w Polsce 23. refundowanym lekiem przeznaczonym do leczenia chorób rzadkich. Dla przykładu – jak wskazał Zieliński – Rumunia refunduje 38 leków z tej grupy, a Bułgaria 42.
Zieliński przypomniał, że za choroby rzadkie uznaje się te, które występują nie częściej niż pięć razy na 10 tys. obywateli. W tej grupie rozróżnia się 8 tys. chorób.
– Choroby rzadkie w tej swojej masie i różnorodności dotyczą mniej więcej 6-8 proc. populacji. Mówimy o 2-2,5 mln Polaków cierpiących na jedną z tych 8 tys. chorób rzadkich – zaznaczył Mirosław Zieliński. Podkreślił również, że eculizumab „to lek o charakterze zerojedynkowym”. – To jest udowodnione. Bierzesz – żyjesz, nie bierzesz – nie żyjesz – dodał.
Wiceminister Marcin Czech zapowiedział, że ze względu na to, że lek jest bardzo drogi, kwalifikacji do programu leczenia będzie dokonywał specjalny zespół koordynacyjny do spraw leczenia atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego oraz nocnej napadowej hemoglobinurii.
– Będziemy monitorować jego zużycie, rozważając również – w sytuacjach, kiedy będzie to bezpieczne dla chorego – odstawienie tego leku, kiedy już ten okres zaostrzenia się [choroby – PAP] skończy się – mówił Czech. Zmiany obejmą także inne programy lekowe.
M.in. dzieci z hemofilią A i B mogą korzystać z refundacji leku efmoroctocog alfa, natomiast chorzy na raka jelita grubego mają refundowany lek panitumumab. Ponadto w opisie programu leczenia zaawansowanego raka jelita grubego wprowadzono dodatkowy, opcjonalny schemat dawkowania cetuksymabu. Z kolei w programach leczenia pierwotnych niedoborów odporności (PNO) m.in. zmniejszono liczbę obligatoryjnych wizyt w poradni i zwiększono elastyczność terapeutyczną przy podawaniu kolejnych dawek immunoglobulin.
Zmiany wprowadzono też w programach chemioterapii, m.in. rozszerzone zostały wskazania refundacyjne dla dwóch substancji czynnych – capecitabine i mitoxantronum, co ułatwi dostęp do leczenia pacjentom z chorobami nowotworowymi.
Zmiany wprowadzono także na liście aptecznej.
– Tutaj dodaliśmy 53 nowe produkty lecznicze [...] rozszerzając tym samym pulę dostępnych leków, których substancje czynne były już objęte wcześniej refundacją. W przypadku jednego leku – pankreatyny [nazwa handlowa Lipancrea – PAP] rozszerzyliśmy wskazania refundacyjne, w wyniku czego będzie on dostępny również w terapii zewnątrzwydzielniczej niewydolności trzustki spowodowanej przewlekłym zapaleniem trzustki, resekcją żołądka lub zwężeniem dróg żółciowych spowodowanym chorobą nowotworową – zaznaczył Czech.
Załącznikiem do listy refundacyjnej jest wykaz bezpłatnych leków dla seniorów, który zawiera 1657 preparatów (na poprzednim wykazie znajdowało się ich 1710).
